מאת: יעל הלפמן כהן
דמיינו מעטפה קטנה, בקוטר של 30-150 ננוטמטר, שנשלחת מתא לתא. בתוך המעטפה יש חומרים ביולוגיים כמו חלבונים,RNA , ליפידים ומרכיבים נוספים. "המעטפה" הזאת היא אקסוזום (Exosome) או בהגדרה רחבה יותר Extracellular Vesicles (EVs), סוג של חלקיק כדורי קטן שמשתחרר מתאים שונים לסביבה החיצונית, גם מתאי גזע. דמיינו שבתוף המעטפה הזאת יש חומר שאם ישתחרר באזור של תאים פגועים, הוא יוכל להביא לריפוי. מעטפה כזאת כל אדם חולה או פצוע ישמח לקבל.
לאקסוזומים יש יכולת תרפוטית ויכולת נדידה לאזורים דלקתיים בגוף. הם יכולים להיטען במולקולות שונות ולכן יכולים לשמש כמערכת להובלת תרופות ייעודיות לאתר מטרה מסויים. הגילוי של האקסוזומים כבעלי יכולת תרפויטית הוא תחום חדש ובצמיחה. בארץ, מחקר בראשות פרופ' שולמית לבנברג מהטכניון ופרופ' דני אופן מאוניברסיטת תל אביב, הוביל לפיתוח טכנולוגיה מהפכנית, מבוססת אקסוזומים, שעשויה לשקם נפגעי חוט שדרה שגופם שותק עקב טראומה קשה. מחקרם הוביל להקמת חברת נוראקסון ביולוג׳יק (NurExone Biologic Ltd – TSXV:NRX) הישראלית.
נוראקסון מפתחת פלטפורמה תרופתית בשם ExoTherapy, המבוססת על אקסוזומים. במקרה של פגיעה במערכת העצבים המרכזית (מוח-חוט שידרה), מטעינים את האקסוזומים ברצף ייחודי מסוג siRNA שמטרתו להוריד ייצור של חלבון בשם PTEN בתאים באזור הפגוע. החלבון PTEN הוא מעין שומר סף של התא, וכל עוד הוא נמצא, אין התחדשות של התאים. הורדה שלו מאפשרת שגשוג והתחדשות של התא. האקסוזומים הטעונים ב- siRNA מגיעים לאזור הפגוע ומאפשרים התחדשות תאי עצב וחיווט מחדש בחוט השדרה. באמצעות שימוש באקסוזומים, החברה מחקה את תהליכי התקשורת הבין-תאית הטבעיים, ומפתחת שיטות להעברת תרופות בצורה יעילה וממוקדת יותר.
המוצר הראשון – ExoPTEN, הראה פוטנציאל שיקומי גדול במחקרי מעבדה כולל שיקום תיפקודי של חולדות במודל של חיתוך מוחלט (!) של חוט השדרה. "זה היה מרגש מאוד, הצלחנו 'להעמיד על הרגליים' חולדות שחוט השדרה שלהן היה מנותק לחלוטין", אמרה פרופ' שולמית לבנברג מהטכניון.
מדובר על טיפול לא פולשני (במבחני הוכחת התכנות זה בוצע באמצעות ספריי הניתן דרך האף), ללא צורך בהליך כירורגי. האקסוזומים מסוגלים לעבור את מחסום הדם-מוח, מה שמאפשר טיפול במחלות נוירולוגיות. הטיפול מבוסס על אקסוזומים ולא על תאים חיים, מה שמפחית סיכונים תפעוליים או כאלו שנובעים מתגובה מערכת החיסון בעקבות לשימוש בתרפיה תאית.
שאיפת התרופה הביאה לצמיחה מחדש של העצבים בחוט השדרה וכל זה ללא מחיר ניתוחי וללא השתלות. בעתיד יהיה ניתן לתת את התרופה בסמוך לפציעה, ולעודד שיקום מוטורי וסנסורי עבור פגועי חוט שדרה.
"זוהי מערכת הובלת תרופות מדהימה, אין לה תופעות לוואי ולא תגובות אימוניות. היא עוקפת את הצורך בתא עצמו, ומבוססת על אימוץ של מנגנוני תקשורת בין תאים בטבע", אמר ד"ר ליאור שאלתיאל, מנכ"ל החברה.
החברה קמה ב- 2020 והונפקה ב- 2022 בבורסה בקנדה. היא קיבלה הכרה כתרופת יתום בארה"ב ובאירופה ומתכננת להתחיל ניסויים קלינים. נאחל לחברה הצלחה !!
הכתבה נכתבה בעקבות ראיון עם ד"ר ליאור שאלתיאל, מנכ"ל החברה.
קישור לאתר החברה.